Profilaktyka u  dzieci z hemofilią

Trzy pytania do…
odpowiada prof. Jerzy Kowalczyk,
Kierownika Kliniki Hematologii i Onkologii Dziecięcej UM w Lublinie

•  Pozew złożony niedawno do sądu przez dwustu chorych na hemofilię zarażonych w szpitalach wirusem zapalenia wątroby typu „C”, wywołał w mediach generalną dyskusję na temat leczenia tej choroby, a szczególnie potrzeby stosowania profilaktyki. Najbardziej wskazana byłaby ona u dzieci i młodzieży. Dlaczego?
– Dokładnie chodzi o profilaktyczne przeciwdziałanie skutkom hemofilii, gdyż samej chorobie przeciwdziałać się nie da. Hemofilia jest rzadką chorobą dziedziczną. Wspomniane skutki to albo zarażenie się chorobą zakaźną, np. wirusowym zapaleniem wątroby typu „C”, jak to właśnie było w przypadku chorych, którzy złożyli pozew, albo wyniszczenie organizmu na skutek wylewów wewnętrznych spowodowanych­ różnego rodzaju urazami. Zakażenia występują, gdy chorym na hemofilię podany zostanie zainfekowany preparat krwi. Doszło do tego, ponieważ przez wiele lat nie było możliwości zbadania obecności wirusa w osoczu, z którego wyodrębnia się czynniki krzepnięcia. Obecnie jest to możliwe i tego typu zakażenia nie występują. Aktualnie zatem podstawowym skutkiem hemofilii jest niszczenie stawów wylewami powodowanymi różnego rodzaju urazami mechanicznymi. A kto jest najbardziej narażony? – właśnie dzieci i młodzież. Ta grupa wiekowa jest najbardziej ruchliwa i w konsekwencji najbardziej narażona na urazy.
 •  To jest całkowicie zrozumiałe. Proszę powiedzieć, na czym polega przeciwdziałanie skutkom wylewów u dzieci i młodzieży, czyli będąca przedmiotem naszej rozmowy profilaktyka?
– Na tym samym, co u wszystkich chorych na hemofilię, czyli stałym i regularnym (dwa, trzy razy w tygodniu) podawaniu pacjentom odpowiedniej ilości czynnika krzepnięcia krwi. To zapobiega wylewom i niszczeniu stawów. W Polsce stosuje się podawanie tego czynnika, ale dopiero gdy wylew już nastąpi. Jest to absolutnie konieczne, jednak uszkodzeń spowodowanych wylewem nie da się cofnąć. Z każdym kolejnym degradacja stawów pogłębia się i po pewnym czasie chory na hemofilię staje się kaleką, często zmuszonym do korzystania z wózka inwalidzkiego i niezdolnym do samodzielnej egzystencji, nie mówiąc już o pracy zawodowej. Tak więc kwestią o podstawowym znaczeniu jest podawanie chorym na hemofilię czynnika krzepnięcia w sposób stały i regularny, tak aby uzyskać efekt profilaktyczny w postaci niedopuszczenia do wylewów. Jest to szczególnie ważne u dzieci i młodzieży, gdyż przy obecnym systemie podawania czynnika krzepnięcia po wylewie nie zapobiega się uszkodzeniom stawów i niejednokrotnie młody człowiek już na progu dorosłości jest kaleką. Trudno się z tym pogodzić.
 •  Co zatem stoi na przeszkodzie, aby opisane działania profilaktyczne wdrożyć w Polsce?
– Oczywiście pieniądze, a konkretnie brak refundacji przez NFZ kosztów profilaktycznego podawania chorym czynnika krzepnięcia. Koszt zakupu potrzebnych do tego preparatów jest wysoki, toteż ani szpitali, ani tym bardziej rodziców chorych dzieci nie stać na ich zakup w ilości niezbędnej do prawidłowej profilaktyki. Tymczasem w wielu krajach, m.in. skandynawskich, profilaktyka to już standard i to nie tylko u dzieci, ale u wszystkich chorych na hemofilię, od urodzenia do śmierci. Byłoby wspaniałą rzeczą, aby tak się stało i u nas. Na początek przynajmniej dla dzieci i młodzieży. Jest nadzieja, że tak się stanie, bo pani minister zdrowia Ewa Kopacz wspomniała o takich planach, ale żaden konkretny termin nie padł. Wracając do pieniędzy, wydaje się, że koszty profilaktyki, choć wysokie, nie są dla państwa nie do udźwignięcia, gdyż po pierwsze, chorych dzieci nie jest tak wiele (ok. 25 w naszym województwie, a 200-300 w kraju), a po drugie, koszty trzeba liczyć całościowo, czyli uwzględniając i te, które już teraz są ponoszone na leczenie chorych na hemofilię oraz na opiekę nad nimi. Po potrąceniu okaże się, że dołożyć trzeba nie tak znów wiele. Poza tym poziom wydatków zależy od rodzaju stosowanych preparatów. My korzystamy z czynników krzepnięcia wyodrębnionych z osocza. Są one kilka razy tańsze od tych najnowszych, rekombinowanych genetycznie, o bardzo wysokim stopniu bezpieczeństwa, produkowanych przy zastosowaniu biotechnologii. Trzeba też powiedzieć, że profilaktyką nie muszą być objęci od razu wszyscy chorzy na hemofilię, a jedynie ci, u których występuje­ ciężka lub umiarkowana postać tej choroby.
Aby optymistycznie zakończyć naszą rozmowę, dodam, że nie czekamy biernie, aż zostanie wprowadzona refundacja kosztów profilaktyki, lecz staramy się, aby nasi młodzi pacjenci byli już teraz, na ile to możliwe, chronieni przed tragicznymi skutkami wylewów. W tym celu wyposażyliśmy ich w odpowiedni zapas czynnika krzepnięcia, jak to się mówi, na wszelki wypadek. Czynnik ten przechowują w domu i sami go sobie aplikują w razie wystąpienia jakiegoś urazu. Dzięki temu pomoc przychodzi możliwie najszybciej i skutki wylewów są ograniczone do minimum. Chorzy są przeszkoleni i wiedzą, jak aplikować sobie preparat. W razie potrzeby zakładamy im centralne cewniki, co dodatkowo ułatwia aplikację. To jeszcze nie profilaktyka, ale jednak poważny krok naprzód.
 •  Dziękuję za rozmowę.